Иммунологи из Пенсильванского университета (США) устранили активность ключевого гена в иммунных клетках 12 пациентов с помощью «цинкового пальца» - «дизайнерского» синтетического белка, прицельно созданного для манипуляции клеточным геномом - и тем самым повысили их сопротивляемость вирусу. Работа опубликована в журнале The New England Journal of Medicine. Это первое клиническое испытание, которое продемонстрировало эффективность и безопасность метода генного редактирования при терапии ВИЧ, сообщает medportal.ru.
Группа под руководством Карла Джуна и Пабло Тебаса использовала так называемые «цинковые пальцы – эти «дизайнерские» ферменты адресно «собираются» под определенные гены-мишени и фактически представляют собой инструмент, позволяющий манипулировать клеточным геномом – инактивировать, восстанавливать или изменять определенные последовательности ДНК. В испытании принимали участие 12 пациентов, получающих высокоактивную антиретровирусную терапию, позволяющую держать распространение вируса под контролем. Шестеро участников через четыре недели после инфузии прекратили антиретровирусную терапию.